更新履歴

BLA rolling submissionは継続中（完全提出は2026年初頭予定）。FDA承認・CRLの発表は未確認。Ophthalmology TimesのQ2 2026パイプライン記事にMCO-010が掲載。新US特許取得（2026年1月5日）- MCO光遺伝学プラットフォームの知的財産保護を強化。BLA完全提出完了後、Priority Reviewにより6ヶ月以内の審査結果が期待される

VG801（スターガルト病向け遺伝子治療）のARVO 2026口頭発表を予定。同社のパイプライン拡大を示す。VG901（RP向け）のPhase 1b高用量コホート評価は継続中。VG801にもFDA RPDD指定取得

FDA Orphan Drug Designation取得（2026年3月23日発表）。オーファン指定により臨床試験費用の税額控除、FDAユーザーフィー免除、承認後7年間の市場独占権が付与。住友ファーマとしては過去1年で4件目のFDA Orphan Drug Designation取得。Phase 1/2試験（NCT06891885）進行中

Phase 2/3確認試験（NCT07290530）が2026年初頭に開始。24ヶ月間のランダム化二重盲検試験。主要評価項目: EZ Area変化（光受容体保護）。Usher症候群関連RP患者を対象。承認申請は良好な結果が得られれば2028年頃を見込む

PRODYGY試験12ヶ月トップラインデータ発表。全用量で忍容性良好・SAEなし。網膜構造維持（視細胞層厚み）と視機能（微細視野感度）でプラセボ群比較でポジティブな傾向確認。FDA/EMAとの規制当局協議を開始。Phase 3（ピボタル試験）を2026年後半〜2027年初頭に開始計画

JC02-88試験のデータ集積・解析中。正式な中間解析プレスリリースは未発行（Q1 2026目標）。ARVO 2026（2026年5月）での発表が有力視。Phase 2b試験での高用量群（300万細胞）で平均+16.27文字改善の既存データを基に、Phase 3ピボタル試験の設計・準備を並行して進行中。Frontiers in Cellular Neuroscience誌で高用量群12ヶ月データ（平均+9.0文字改善）を発表済み

住友ファーマR&D説明会（2026年2月17日）: 米国Phase 1/2試験（NCT06891885）進行中。FY2025内（2026年3月末まで）の第1症例移植開始を目標。MEEでの観察研究（NCT06517940）が2026年2月末に完了、エンドポイント最適化に活用。移植後最大15年間の長期安全性モニタリングを計画。神戸アイセンターでは「ひも状」iPS網膜細胞移植の新臨床研究が2025年12月に厚労省承認

ブランド名「MOGENRY」がFDA・EMA・PMDAで条件付き承認。BLA完全提出は2026年初頭予定で、Priority Reviewにより2026年中のFDA承認の可能性あり。地図状萎縮（GA）向けPhase 2を2026年開始予定（パイプライン拡大）。スターガルト病Phase 3も2026年開始予定

Phase 3 liMeliGhT試験の登録完了を発表（2026年3月2日）。140名をランダム化（2:1で治療群と未治療対照群、RHOアームとgene-agnosticアーム）。小児（3歳以上）も含む。BLA rolling submission Q3 2026予定。1年試験のため、トップラインデータはQ1 2027。3年間Phase 1/2データ: 88%(7/8)の評価可能患者で改善/維持、約2ライン(LLVA)改善

2026 Macula Society Annual Meeting (Feb 25-28, San Diego) でpost-hoc臨床分析データを発表予定。日本MHLWから先駆け指定（Sakigake）およびオーファン医薬品指定を取得（2026年1月21日）- 網膜遺伝子治療として初。先駆けは6ヶ月審査が目標。BLA rolling submission継続中、完全提出は2026年早期予定

Phase 3 liMeliGhT試験は予定通り進行中。BLA rolling submission H1 2026開始予定。150名（RHO 75名+gene-agnostic 75名）、カナダ50名追加。Phase 1/2の2年データで100%(9/9)改善/維持。Expanded Access Program承認済み（米国75名）

Phase 2/3 registrational study design finalized after FDA alignment meeting (Dec 2025). FDA confirmed sham control arm and inclusion/exclusion criteria acceptable. Phase 1/2 results (PLATYPUS 12名, WALLABY 6名): LLVA改善、微小視野改善を確認

VISTA試験登録完了（85名、12-50歳男性、XLRP確定診断）。12ヶ月トップラインデータ2026年H2予定。LANDSCAPE試験開始（2025年12月、両眼投与安全性評価）。EURETINA 2025でDAWN 9+ヶ月データとSKYLINE 36ヶ月データ発表 - 持続的な視覚機能改善を確認。laru-zova（AGTC-501）として正式名称化

FDA Orphan Drug Designation取得（2026年1月22日）。CLARICO Phase 1/2a試験進行中。Phase 1: 用量漸増デザイン（4コホート、12-24名の法的失明患者）。Phase 2: 追加安全性・視覚機能評価（最大15名）。合計約54名登録予定

FDA Breakthrough Therapy指定取得。Phase 1/2試験（49名、2年間）で陽性データ：視覚機能喪失を約30%遅延、光受容体喪失を50%以上抑制（Usher症候群関連RP）。統計的有意性は未達だが臨床的に意味のある改善。2026年に確認的試験開始予定

Phase 1b試験進行中。用量漸増第2段階に進行（DSMB承認済み）。初回コホートでDLT報告なし。RPDD指定によりPRV取得可能。EMAがCTA（臨床試験申請）を承認。テュービンゲン大学（ドイツ）で実施

他家iPS細胞由来網膜シート（DSP-3077）の米国Phase 1/2試験IND承認。Massachusetts Eye and Earと協力。2020年開始の神戸アイセンター病院での臨床研究では移植後2年間の生着・安全性確認済み。新鮮（非凍結）3D組織/オルガノイドを使用。2025年度中の患者移植開始を目指す

BLA rolling submission in progress (started July 2025). Full submission expected early 2026 with priority review eligibility. ICER (April 2025) concluded evidence demonstrates net health benefit. EMA granted Orphan designations for 5 categories of retinal dystrophies. RMAT designation for Stargardt disease

FDA cleared IND application for ZM-02, enabling multinational Phase 1/2 PRISM trial

5-year safety data and 3-year efficacy data show sustained vision gains. BLA expected to be completed in early 2026 with priority review eligibility

FDA Fast Track Designation granted Feb 27, 2025. First patient dosed July 8, 2025 in Phase 1/2a CLARICO trial (NCT06789445). Trial aims to enroll 54 participants to assess safety and outcomes

Phase 2/3 VISTA trial enrollment completed (85 participants). 12-month topline data expected in H2 2026

Initiated rolling BLA submission to FDA

Received FDA RMAT designation. Phase 2 SKYLINE trial 12-month data: 63% responder rate. DAWN trial: second eye treatment showed mean 16-letter improvement. $170M Series B funding completed

Positive FDA meeting to finalize Phase 2/3 registrational study design

Phase 3 LUMEOS trial failed to meet primary endpoint (VMA at 52 weeks)

Received FDA Rare Pediatric Disease (RPD) designation

FDA granted Rare Pediatric Disease Designation (RPDD). DSMB unanimously approved dose escalation in ongoing Phase 1b trial

First patient dosed in Phase 2b LUNA trial at Retina Foundation of the Southwest, Dallas

Received FDA Orphan Drug Designation

First patient dosed in Phase 3 liMeliGhT trial

RESTORE trial met primary endpoint with statistical significance

Received FDA Fast Track designation