眼科医への確認事項チェックリスト

この資料について

データと方法論

  1. データソースの信頼性
  2. [ ] ClinicalTrials.govのデータは信頼できるか？
  3. [ ] 127試験というサンプル数は十分か？

  4. [ ] モンテカルロシミュレーションという手法は適切か？

  5. 予測の妥当性

  6. [ ] MCO-010の2025-2026年承認予測は現実的か？
  7. [ ] OCU400の2026-2027年承認予測は現実的か？

  8. [ ] 変異非依存型治療の実現可能性をどう評価するか？

  9. 成功率の評価

  10. [ ] Phase 3成功率71.4%は妥当か？（一般的な医薬品は約50%）
  11. [ ] 遺伝子治療特有のリスクは適切に反映されているか？

患者として知っておくべきこと

治療法について

  1. 現在の治療オプション
  2. [ ] 現時点で利用可能な治療法は？
  3. [ ] 対症療法以外の選択肢は？

  4. [ ] 日本での治験参加の可能性は？

  5. 遺伝子検査について

  6. [ ] どの医療機関で検査を受けられるか？
  7. [ ] 保険適用の可能性は？

  8. [ ] 検査結果の解釈で注意すべき点は？

  9. 今後の準備

  10. [ ] 治療法承認に向けて準備すべきことは？
  11. [ ] 定期的にチェックすべき情報源は？
  12. [ ] 患者レジストリへの登録は有用か？

重要な確認事項

リスクと限界

  1. 予測の限界
  2. [ ] 予期せぬ副作用による開発中止リスク
  3. [ ] 規制要件の変更可能性

  4. [ ] 製造上の課題

  5. 患者への適用

  6. [ ] 全ての遺伝子型に適用可能か？
  7. [ ] 病期による制限はあるか？
  8. [ ] 年齢制限は？

アクションプラン

  1. 推奨される行動
  2. [ ] 遺伝子検査を受けるべきか？
  3. [ ] JRPSへの入会は推奨されるか？
  4. [ ] 海外の治験情報も追うべきか？

メモ欄

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この資料は網膜色素変性症の治療開発予測プロジェクトの一部です。
医学的判断は必ず専門医にご相談ください。